Alnylam治療血友病藥物獲得FDA罕用藥認可

　     專門從事RNA干擾（RNAi）藥物輸送的Alnylam公司獲得了兩項FDA關于其研發(fā)的血友病藥物ALN-AT3的罕用藥地位認可。這兩項認可分別是FDA針對ALN-AT3治療A型血友病和B型血友病而授權的。ALN-AT3是一種用于治療罕見血液疾病的注射用抗凝血酶。如果能獲得有關機構的批準，公司希望在2014年開始臨床一期實驗。
RNAi藥物開發(fā)的一個難題是如何安全有效的在機體內(nèi)輸送遺傳物質。Alnylam公司開發(fā)的GalNAc輸送系統(tǒng)能夠有效解決這一問題。公司計劃在2015年末獲得5中RNAi藥物，此次FDA的認可無疑讓公司向其預定目標又進一步。